Molecola di sintesi aiuta i topi ciechi a riacquistare la vista

Topi con una mutazione genetica che provoca cecità riacquistano temporaneamente parte della vista in seguito all’iniezione di una sostanza chimica, sintetizzata per la prima volta da un team di scienziati dell’University of California, Berkeley, in collaborazione con ricercatori dell’University of Munich e dell’University of Washington, in Seattle. La scoperta è stata pubblicata ieri, 26 Luglio, su Neuron. Le principali malattie causa di cecità sono la retinite pigmentosa (una malattia genetica a carattere ereditario) e la degenerazione maculare legata all’età. Le due malattie hanno in comune la morte dei coni e dei bastoncelli, cellule sensibili alla luce (fotorecettori) presenti sulla retina.

Finora gli approcci sperimentali ideati per il ripristino della vista sfruttavano la terapia genica, la terapia a base di cellule staminali oppure passavano per il più invasivo impianto di chip elettronici direttamente negli occhi. Adesso, una pratica alternativa e probabilmente più sicura per il riacquisto della vista è quella proposta dai ricercatori americani, i quali hanno sintetizzato una piccola molecola chiamata AAQ (acronimo di acrylamide-azobenzene-quaternary ammonium) che, iniettata in concentrazioni micromolari su topi ciechi, agisce su alcuni tipi di cellule della retina priva dei coni e dei bastoncelli come un interruttore sensibile alla luce, cambiando continuamente configurazione cis-trans in risposta alla luce di diversa lunghezza d’onda e sostituendosi di fatto ai fotorecettori, praticamente assenti.

AAQ si lega ai canali per gli ioni potassio sulla superficie delle cellule retiniche ed alla luce modifica il flusso di ioni attraverso questi canali regolando i circuiti neurali così come farebbero coni e bastoncelli. La contrazione delle pupille in piena luce e la capacità dei topi trattati con AAQ di evitare i fasci di luce sono la conferma palese che grazie a questa molecola i topi ciechi tornano, almeno in parte, a vedere.

L’approccio chimico ha il vantaggio di non modificare permanentemente la retina ed inoltre il composto può essere opportunamente dosato e combinato con altre strategie terapeutiche. La ricerca deve tuttavia dimostrare che sia AAQ sia i suoi analoghi strutturali in via di sviluppo dagli stessi autori di questo studio siano composti effettivamente sicuri per la salute e che funzionino nell’uomo così come è stato osservato nei topi.